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Il piccolo Paolo e la Sma: avviata a Roma la terapia genica con il farmaco zolgensma

ROMA- È terminata l’attesa per la famiglia di Valenzano (Bari) e soprattutto per il figlio Paolo affetto da Sma di tipo 1: è iniziata questa mattina, 23 febbraio, la terapia genica con la somministrazione del farmaco zolgensma all’ospedale Bambino Gesù di Roma.

L’equipe è guidata dal professore Enrico Bertini e in una nota diffusa dal vicesegretario nazionale del Nuovo Psi, Michele Simone, esprime soddisfazione. “Una battaglia difficile per concedere al bimbo una possibilità di vita migliore attraverso una terapia che soprattutto negli Usa sta regalando risultanti importanti” ha detto.

“Oggi è un giorno di festa, ma non sono mancati periodi complessi e di sconforto durante questi due anni. La tenacia e la determinazione di Francesca e Domenico, genitori del piccolo Paolo, sono state ripagate, ma mi preme ringraziare il professore Bertini, il ministro della Salute Roberto Speranza, il direttore generale dell’Aifa Nicola Magrini, il presidente della Regione Puglia Michele Emiliano, il senatore Lucio Barani, unitamente ai senatori Luigi Vitali, all’onorevole Ubaldo Pagano, all’onorevole Marco Lacarra, e tutti i consiglieri regionali pugliesi intervenuti su questa vicenda. Oggi è l’alba di un nuovo giorno, perché si apre la possibilità che anche altri bambini affetti da questa terribile patologia possano ricevere in futuro la stessa terapia nel nostro paese senza doversi più recare all’estero”.

La terapia genica con somministrazione del farmaco zolgensma cui l’ex assessore regionale alla Sanità Pierluigi Lopalco si è opposto e a causa della quale, pare, si sia dimesso dal proprio incarico.

Approfondimento, il farmaco Zolgensma

Il Zolgensma è l’ultimo ritrovato terapeutico, costa all’incirca 2 milioni di euro, quello che dà i migliori risultati dal punto di vista di arresto della malattia se non addirittura di miglioramento di alcune funzioni dei bambini. Ma ha delle controindicazioni, tra le quali l’abbassamento delle difese immunitarie. Dopo una lunga battaglia portata avanti da famiglie e medici l’Aifa lo ha autorizzato, ed è gratuito, per i bimbi fino a 13,5 chilogrammi di peso. Paolo rientra nel parametro ma la particolarità del suo caso, come quello di Marco di San Ferdinando di Puglia, più piccolo di qualche mese, e altri bambini, sta nell’essere stato già curato con lo Spinraza e sottoposto a tracheostomia. Caso per cui non è prevista nel protocollo la somministrazione. Dopo la raccolta fondi per permettergli la terapia all’ospedale di Boston dove fino ai due anni i medici la eseguono, la Regione attraverso il governatore Emiliano aveva deciso di mettere a disposizione gratuitamente il farmaco ma solo previa autorizzazione di Aifa e medici.